长年争取终见曙光:不会丢下任何SMA患者 政府承诺扩大SMA药物资助

脊髓肌肉萎缩症（SMA）是一种罕见的遗传神经肌肉疾病，虽然近年已研发出SMA口服及针剂特效药物，但政府相关药费资助计划只限25岁以下SMA患者申请，令不少患者望药轻叹。本港各界多年来一直努力争取取消用药资格年龄限制，香港罕见病联盟（罕盟）于今年7月获医管局回应，承诺扩大SMA药物的临床使用及药物资范围至涵盖25岁以上患者，为绝望中的患者带来曙光。

政府的最新政策，为患者及其家人带来久违的希望，这不仅是一项医疗政策的突破，更彰显我们的社会不会丢下任何一位SMA患者。

“我们真的等了很久”- 成年患者的心声

35岁的黎以霖两岁开始发病，由最初站立无力，到18岁需要以轮椅代步。多年来他日以继夜的忍受强烈疼痛。由于当药物成功纳入资助时他已超过门槛规定的25岁，故一直无法申请政府资助。黎以霖母亲无奈下连退休金也动用来自费购买口服药，同时要节衣缩食，一家人生活质素大幅下降。

值得欣慰的是黎妈妈看到自以霖用新药后肌力稳定起来，恶化程度延缓，可见新药的确有效。医学研究亦显示SMA患者愈早接受有效治疗，病情愈能受控。黎妈妈说：“就算面对庞大经济压力，见到仔仔病情有改善，都是值得的。”本港像黎以霖的个案多达数十宗，由于缺乏药物资助， 每年过百万药费令到患者被迫跨境购药。多个病友团体包括罕盟等多年来定期与医管局开会沟通、又向政府提交数据、公开请愿，期望当局取消药物资助年龄限制。

多年努力终见成果　让希望不再只是等待

7月初医管局确实回应有关诉求，表示专家小组完成检视最新发表的研究报告，认为目前医学上相关的科研数据和临床实证已足够支持用药能为SMA成年患者带来效用，因此计划放宽治疗指引，以涵盖25岁以上SMA成年患者，让患者可透过关爱基金申请药费资助；并将制订成年SMA患者的治疗临床指引，期望可于2026年第一季落实有关安排。

罕盟认为，这不仅是SMA患者的胜利，更是对于病者生命尊严的肯定；同时呼吁政府尽快落实相关细节及时间表，以协助合资格病人尽快展开治疗，避免病情持续恶化。

鼓励患者尽快求医把握治疗机会

罕盟呼吁仍在苦候使用SMA针对性药物治疗的成年SMA患者，尽快向公立医院求诊，建立病历、接受评估、并向医生明确表达用药意愿，以便更好衔接药物资助申请。

为使更多朋友了解SMA最新资讯及新政策下申请药物资助贴士，罕盟将与香港医护联盟合作举办网上教育讲座，欢迎SMA患者及照顾者踊跃参加。详情如下：

脊髓肌肉萎缩症（SMA）治疗及社区支援Zoom网上讲座

由专科医生讲解治疗新趋势，并由注册社工分享药物援助申请及社区资源
日期：2025年9月27日（星期六）
时间：下午2时30分至下午4时正

网上报名： (https://healthtalk.hk/tc/activity-details.php?id=2287)

电话登记：2114 1666

“SMA 小知识”
脊髓肌肉萎缩症（SMA）由单一SMN1基因变异导致神经肌肉退化的罕见疾病，根据发病的年龄及严重程度共分四型。患者肌肉会变得无力和萎缩，导致坐立、行走、或进食困难，严重甚至无法自主呼吸而死亡。近年已研发了口服及针剂药物，为患者带来希望。

(资料由香港罕见疾病联盟提供)