内地一名6岁女童去年接受实验性基因编辑治疗后死亡。医院内部评估认为她的死因与治疗有关，但研究团队此后发表相关论文时，对这项全球首例人体试验及女童之死只字未提。事件曝光后舆论哗然，也让中国基因编辑研究背后的伦理与监管问题，再次被推到聚光灯下。

女童出生于2019年，患有“斯奈德斯．布洛克－坎波综合症”（Snijders Blok-Campeau syndrome）。这是一种罕见遗传病，全球已知患者仅237人。

这种疾病由DNA中的单个碱基突变引起，即原本应为C的碱基变成T。患者的预期寿命大多正常，但通常头围较大，并伴有程度不一的智力障碍。

女童6岁时仍只能说简单句子，进食也须使用训练筷子。不过，在接受语言和作业治疗后，她的情况已逐步改善。

为了进一步治疗，女童2025年3月被安排到上海交通大学医学院附属新华医院，接受一项实验性基因编辑疗法。治疗方式是向她的脊髓腔内注入大量病毒颗粒，将基因编辑工具送入脑部神经元，修复致病的单个碱基突变，从而恢复CHD3蛋白的功能。如果治疗成功，她将成为全球首名接受脑部基因编辑治疗的患者。

这项治疗由上海交通大学脑科学研究中心神经科学家仇子龙负责。他是全球推动碱基编辑技术走向临床、为罕见病儿童量身定制疗法的研究员之一。女童父母出于对研究团队和新华医院儿科实力的信任，同意让女儿接受试验，并为这项疗法提供约86万美元的部分研究资金。

然而，女童接受治疗三天后便开始发烧，并出现尿量减少、血小板骤降和严重肾损伤等症状，最终在一周内离世。

医院内部评估认为，她的死亡与基因编辑治疗有关，可能死于血栓性微血管病或免疫反应。这类严重的炎症或血栓并发症，可能由病毒载体或相关免疫刺激引发。

不过，女童的死亡始终没有对外披露，临床试验登记资讯也未更新。去年9月，上海有关部门对新华医院罚款约3600美元，负责临床科研事务的余永国则受到口头诫勉谈话，但女童父母没有获得任何赔偿。

女童去世近一年后，仇子龙团队等人今年2月在《自然》期刊发表一篇相关动物研究论文，却未提及此前已进行的人体基因编辑治疗，更没有披露女童死亡，只在文中写道，“弥合临床前研究与临床转化之间的差距仍然是一项重大挑战”。

女童家属同月向上海交通大学医学院投诉，要求调查事件，并要求撤回研究团队发表在《自然》的论文。

直到国际学术期刊《科学》和学术诚信监督平台“撤稿观察”（Retraction Watch）7月23日披露上述消息，这起事件才进入公众视野。此前，新华医院和仇子龙团队从未公开相关消息。

多名专家指出，如此重大的安全事故理应尽早向科研界披露，让其他从事类似研究的团队控制风险，避免重蹈覆辙。

这项手术根本不该进行？

然而，比事后未披露死亡更令人不安的是，现有资料显示，这项人体试验在启动前就已亮起多个危险信号。

根据《科学》取得的资料，研究团队此前在猴子身上测试相同疗法时，部分实验动物出现中度至重度肝损伤，也有猴子出现肾损伤迹象。不过，这些毒理结果并未提交给医院伦理委员会审查；研究团队后来刊登在《自然》的论文也未披露动物实验中的肝肾异常。

多名基因治疗专家认为，这些安全信号本应促使研究员暂停试验、降低剂量或进一步验证，而非直接推进人体试验。

此外，女童家属是否获得充分的知情同意，同样受到质疑。《科学》指出，家属虽然签署知情同意书，但文件没有清楚说明治疗可能导致死亡。

更具争议的是，女童所患的罕见病并不危及生命。在安全数据不足的情况下，让患有非致命疾病的儿童接受全球首次脑部基因编辑试验，是否符合医学伦理？

七名审查这项临床试验数据的专家认为，研究团队淡化了试验风险，并在成功概率不高的情况下继续推进治疗。美国得克萨斯大学西南医学中心基因治疗专家格雷（Steven Gray）直言：“这项试验本来就不应该进行。”

截至目前，仇子龙尚未公开回应。上海交通大学医学院7月26日发布情况说明，称医学院高度重视此事，并已成立专项工作组展开全面调查。上海市杨浦区卫生健康委员会也说，相关部门已介入跟进。

事件曝光后，不少中国网民质疑，既然动物实验已出现肝肾损伤的情况，为何仍要在人身上测试，甚至让家属为试验出钱，“这纯纯没人性啊”。也有人追问，如果不是《科学》披露，“这起事件是否会获得处理？那些没有被曝光的类似案例，又有多少？”

业内人士告诉《21世纪经济报道》，对于涉及人体的临床研究，及时报告患者死亡等严重不良事件不仅是基本的伦理要求，也是法律法规作出的明确规定。

公益律师赵良善指出，如果这项试验确实存在伦理审查缺失、知情告知不充分等问题，相关责任方可能须承担行政和民事责任；情节严重者，还可能涉及刑事责任。

中国医疗监管任重道远

目前，调查还没有结果，但可以确定的是，这起事件已经把一个更大的问题摆上台面：中国的基因编辑技术不断向前，监管和资讯公开是否跟得上？

英国肯特大学社会学家张悦悦认为，此事说明中国的生物医学监管与透明度仍有改善空间。

近年来，中国由研究人员发起的临床研究快速增加，2015年至2023年间增长11倍，总数突破1000项。

这类研究推动尖端细胞与基因疗法加速发展，部分专案取得的积极数据，也吸引西方制药企业向中国生物科技公司引进药物授权。不过，现行机制允许大型医院的研究员在通过院方审核后测试新型疗法，无须事先获得中国国家药品监管部门批准。

2018年，中国科学家贺建奎宣布秘密编辑人类胚胎，并促成两名他希望能够免疫爱滋病病毒的婴儿出生，震惊全球科学界。这项研究被认为风险极高且严重违反伦理，遭到广泛谴责，就连仇子龙也曾公开反对。

贺建奎后来因非法行医罪被判有期徒刑三年，中国也随之加强对新兴医疗技术的监管。

今年6月，中国修订细胞和基因治疗研究规定，把尖端临床试验限制在特定医院进行，并禁止医疗机构向患者收取临床研究相关费用。不过，有专家指出，现行监管未必能够涵盖所有私人企业和新兴研究模式；面对快速反复运算的基因编辑技术，制度仍可能被技术甩在身后。

如今的问题是，这名6岁女童的死亡，能否真正让狂飙中的前沿医学踩下刹车？如果“全球首例”和“医学奇迹”总是跑在监管与伦理前面，那下一个为试验付出代价的人，又会是谁？

本文获《联合早报》授权刊载。