血友病，长久以来困扰著全球接近百万名患者。在香港，血友病患者不仅要面对反复出血带来的关节和器官损害，16岁血友病患者俊儒的经历正是最佳写照。他自七个月大确诊血友病后，身体出现大大小小问题，更不幸的是很快便对凝血因子产生抗体（抑制物），使他的人生如同绑上“计时炸弹”。他及家人曾一度因而感到绝望，幸而随著医学科技快速发展，以及医护人员用心努力，他最终可以接受一项基于siRNA（小干涉核糖核酸）技术研发的创新药物，除了血友病治疗带来革命性的突破，也改写了他的人生。

血友病是一种遗传病，儿科专科医生梁永堃指出，因患者未能制造足够凝血因子而造成容易出血的问题。传统治疗主要透过频繁的静脉注射以补充患者体内缺乏的凝血因子，每隔数天便要进行注射以预防出血。而这款以siRNA技术研发的新型药物则另辟蹊径，它不直接补充凝血因子，而是透过干涉抗凝血蛋白的基因表达，以调控血液里的凝血及抗凝血平衡，从而调整身体的凝血机制以达到预防出血的效果。

这种新型药物亦同时适用于A型及B型血友病（分别缺乏第八及第九凝血因子）患者。更重要的是，新型药物也适用于那些因产生抗体（抑制物）而导致传统凝血因子治疗失效的患者。

皮下注射减治疗负担

这种创新的治疗机制，为血友病治疗提供了全新的选项。其优势之一是提高治疗的便利性。梁永堃医生指，相较于传统凝血因子需要频繁进行静脉注射，新型药物采用皮下注射方式，减少治疗的困难。而且注射次数由数天一次减至每个月或每两个月一次，亦让患者更容易将治疗融入日常生活。

身为血友病患者的香港血友病会主席霍文熙也指出，传统静脉注射对许多患者而言是极大挑战：“很多患者的血管很难找，有些甚至已经闭塞了。”而新药的皮下注射方式，配合预填式注射笔设计，不仅方便携带，更可在室温下保存一段时间，让患者更灵活地安排工作、上学、外出或旅行，大大提升治疗的便利性与依从性。

对于血友病患者而言，抗体是治疗过程中一大难题。一旦产生抗体，传统方式补充的凝血因子便不能有效阻止出血，显著增加严重出血风险。梁永堃医生表示，特别是B型血友病患者，若出现抗体，其预防治疗的选择一直十分有限，导致患者频繁出血。而新药不受患者是否带有抗体所限制，为这类患者提供了突破性的治疗选择。就如俊儒的经历。

俊儒自七个月大确诊血友病，并很快发现他对凝血因子产生抗体，在预防治疗方面受到局限，频繁出血、ICU抢救成为童年常态。直至2025年7月，俊儒一直在公立医院求医，有机会使用新型预防治疗，带来转机。

有别于传统预防治疗，新型预防治疗对有抗体的患者同样有效，让俊儒从一个脆弱易出血的孩子，蜕变为能够独立生活的少年。他现在可以像普通人一样开始进行轻量运动，包括射篮球，上学也不用戴头盔。这些都是新药带来的实质改变，父母也非常感谢公立医院医护人员的悉心照顾及积极为儿子找寻合适的药物的治疗。

提高生活品质真正融入社会

梁永堃医生称，血友病的治疗目标已不再仅限于控制出血，更重要的是预防出血发生，减少因出血造成的关节损伤，严重出血如内出血或脑出血及疾病对日常生活的影响。新药帮助患者维持较稳定的止血能力，意味著患者可以拥有更高的生活质素，减少因出血而导致住院时间及学业的中断、工作缺勤，从而可以面对日常生活的需要，做到真正融入社会。

新型血友病治疗的出现，无疑是医学界的一大里程碑，然而药物的可及性是实现新药益处的关键。期盼这些新的治疗能更容易到达有需要的患者身上，这不仅是对个体生命的尊重与关怀，更是令患者重获新生，回馈社会的一个重要决定。

（资料及相片由香港血友病会提供）