民建联立法会议员葛珮帆关注罕见病支援政策，日前专程探望患有“软骨发育不全症”的14岁女童Aria，聆听她与家人于过去两年半的抗病困境。葛珮帆促请医务卫生局及医院管理局，加快审视本地临床数据及国际实证，以更具弹性机制将创新药物引进安全网，为正在受苦的病童及其家庭提供清晰的用药时间表。

病童接受小腿拉骨手术　之后反复感染和发炎

坐在轮椅上的Aria向葛珮帆表示，在接受经历小腿拉骨手术后，曾经两度断骨、反复感染和发炎，饱受折磨。她至今仍未能负重站立，复康治疗亦遥遥无期。其母补充说，每次X光看似有进展，但发炎指数总是把希望拉回原点。

Aria的频繁住院和手术，也为家庭带来压力。其母并哽咽称，眼见女儿在同龄人奔跑上学时，却只能在病床与支架间度过，难免感到心痛。“Aria由细到大已经做过枕骨大孔减压、O形腿矫正等多项手术，佢嘅童年唔系游乐场，而系手术室同漫长嘅等待”。

新药及早调节骨骼发育　减少需动手术拉骨机会

葛珮帆表示，这些创伤性疗程不仅带来身体创伤，更剥夺了Aria正常学习、社交和成长的珍贵时光。但医学的进步正带来新希望，临床研究指出，软骨发育不全症源于基因突变导致骨骼生长异常，若能赶在患者生长板闭合前，及早使用针对性的创新药物（如C型利钠肽类似物），可从根本调节骨骼发育，显著减低严重并发症风险，甚至减少日后需进行高风险拉骨手术的机会。

葛珮帆：延误治疗或令孩子错过改变人生的契机

葛珮帆称，目前国际上已有相关药物获批使用，并累积了确实的疗效数据，惟本港仍未将此类药物纳入药物名册及安全网，令Aria等病童只能看着治疗黄金期一天天流逝，错过最佳的用药治疗期。

“罕见病唔等得，每一日延误，都可能令一个孩子永远错过改变人生轨迹嘅契机”。葛珮帆促请当局加快将创新药物引进安全网。她强调，政策不应只计算成本效益，更应计算一个个年轻生命能否重拾行走、上学、追梦的权利——这份价值，无法以金钱衡量。